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急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤,其发病率随着年龄增长而增加。据估计,目前中国每年约有80,000人诊断患有白血病。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。

FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

美国食品和药物管理局(FDA )已批准吉列替尼Xospata(gilteritinib)片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者,这些患者存在FLT3突变。 FDA还批准了扩大的伴随诊断指征,包括与Xospata一起使用。 由Invivoscribe Technologies,Inc。开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。

大约25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变。 这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关,FDA的肿瘤学中心主任,Richard Pazdur说,他是FDA中心的血液学和肿瘤学产品办公室的肿瘤学中心和代理主任。Xospata靶向这种基因,是第一种可以单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。

临床数据:

吉列替尼Xospata(Gilteritinib)的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中,21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前,106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板,接受治疗后,这些患者中31%至少56天内不再需要输血。

FLT3mut+AML患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在AML治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

来自III期ADMIRAL研究的结果显示,在复发性或难治性FLT3mut+AML成人患者中,与挽救性化疗相比, 富马酸吉列替尼Xospata(Gilteritinib) 将总生存期(OS)显著延长(中位OS:9.3个月 vs 5.6个月,HR=0.64[95%CI:0.49-0.83],p=0.0004)、一年生存率提高一倍(37% vs 17%)、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍(34.0% vs 15.3%)。安全性方面, 吉列替尼Xospata(Gilteritinib) 治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少(45.9%)、贫血(40.7%)、血小板减少(22.8%)。

在参加临床试验的371名患者中,247名患者被随机分配到吉列替尼Xospata(Gilteritinib),124名患者被随机分配到标准化疗。

在最终分析中,发现使用富马酸吉列替尼Xospata(Gilteritinib)的患者与标准化疗相比,死亡风险降低了36%。指定gilteritinib的患者中位总生存期为9.3个月,而标准化疗患者为5.6个月。在12个月时,接受gilteritinib治疗的患者中有37.1%存活,而接受标准化疗的患者为16.7%。

完全缓解的综合率(这意味着患者没有疾病证据,血液计数完全恢复)和部分血液恢复完全缓解(这意味着患者没有疾病证据,血液计数部分恢复)为34.0%对于那些指定富马酸吉列替尼Xospata(Gilteritinib)的患者和那些指定标准化疗的患者为15.3%。

吉列替尼 Xospata(gilteritinib) 同情使用计划,开放给对无法参加临床研究且无其他治疗选择的患者,急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)的成人患者,如带有FLT3 ITD或TKD D835 / I836突变,便符合资格。

报告必须在最后一个抗白血病治疗的疗程后,一个月内证明FLT3突变为阳性才可以参加。