白血病新药吉列替尼(Xospata)香港同情用药计划,有关香港肿瘤治疗资讯,关注-香港唯安医务中心

一些刚刚获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市的癌症药物,但在香港仍未注册,如何通过香港获取全球最先进的癌症药物进行治疗?

在这数个月甚至数年的空窗期期间,部分药厂会容许香港的医生为合适的患者申请使用这些药物,我们称之为同情用药。这种同情用药计划原则上容许适合使用该药物的癌症患者,不会因为药物尚未注册而失去使用救命药的机会。同情用药计划下的药物,通常都是口服标靶药。

吉列替尼(gilteritinib, Xospata) 同情使用计划,开放给对无法参加临床研究且无其他治疗选择的患者。
急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)的成人患者,如带有FLT3 ITD或TKD D835 / I836突变,便符合资格。报告必须在最后一个抗白血病治疗的疗程后,一个月内证明FLT3突变为阳性才可以参加。

急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤,其发病率随着年龄增长而增加。据估计,目前中国每年约有80,000人诊断患有白血病。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。
FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

美国食品和药物管理局FDA已批准吉瑞替尼Xospata(gilteritinib)片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者,这些患者存在FLT3突变。 FDA还批准了扩大的伴随诊断指征,包括与Xospata一起使用。 由Invivoscribe Technologies,Inc。开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。
“大约25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变。 这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关,“FDA的肿瘤学中心主任,Richard Pazdur说,他是FDA中心的血液学和肿瘤学产品办公室的肿瘤学中心和代理主任。“Xospata靶向这种基因,是第一种可以单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。”
AML是一种快速发展的癌症,它抑制骨髓和血液中的正常细胞,导致正常血细胞数量减少,并且持续需要输血。 国家癌症研究所估计今年将有大约19,520人被诊断为AML; 大约10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。
在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了Xospata的效率。 21%的患者通过治疗达到完全缓解(没有疾病证据和血液计数完全恢复)或完全缓解和部分血液学恢复(没有疾病证据和血液计数部分恢复)。