塞尔帕替尼(LOXO-292)香港同情用药计划,有关香港肿瘤治疗相关资讯,相关内容可关注-香港唯安医务中心

一些刚刚获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市的癌症药物,但在香港仍未注册,如何通过香港获取全球最先进的癌症药物进行治疗?

在这数个月甚至数年的空窗期期间,部分药厂会容许香港的医生为合适的患者申请使用这些药物,我们称之为同情用药。这种同情用药计划原则上容许适合使用该药物的癌症患者,不会因为药物尚未注册而失去使用救命药的机会。同情用药计划下的药物,通常都是口服标靶药。

Mobocertinib(TAK-788)

非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型,据世界卫生组织(WHO)统计,全球每年新增约180万肺癌病例,其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变,约占所有NSCLC的2.1%。在中国,EGFR20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前,全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物,同时,现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限,患者饱受疾病困扰,具有迫切的临床治疗需求。

Mobocertinib(TAK-788)是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体(HER2)20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物,预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

一项针对Mobocertinib(TAK-788)开展的1/2期临床试验(AP32788-15-101)的初步疗效和安全性数据显示,在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中,经Mobocertinib治疗后,中位无进展生存期(mPFS)可达7.3个月,客观缓解率(ORR)为43%,同时安全性可控。2019年12月,Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定,并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)。

2021年5月21日,美国FDA已批准强生公司的EGFR/Met 双抗Amivantamab(Rybrevant,JNJ-372)用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展的携带EGFR 20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌成年患者。