Mobocertinib(TAK-788)是一种专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。


2020年4月,Mobocertinib获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者。


TAK-788于2020年10月在中国被药品审评中心(CDE)指定为突破性治疗产品。


2021年1月29日武田(Takeda)公司宣布,其创新酪氨酸激酶抑制剂(TKI)mobocertinib(TAK-788)的1/2期临床试验中获得积极结果。公布的最新1/2期临床试验结果包含114名已经接受过含铂化疗的转移性NSCLC患者。相关报告显示,

mobocertinib达到28%的确认客观缓解率,中位缓解持续时间为17.5个月,疾病控制率达到78%。


TAK-788同情用药计划


同情用药源于美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)提出的compassionate use,也称为扩展性用药,是指在无其他有效替代疗法时,临床医生、药企可以向药品监管机构提出申请,允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物(investigational new drug,IND),对于当前尚无有效治疗药物的患者,IND治疗则可能是其获得救治的唯一潜在希望,而同情用药则是解决IND可及性问题的一种有效途径。本文拟对同情用药的国内外发展沿革与现状进行综述,旨在提升公众对同情用药的认知、促进我国同情用药的有序发展。


同情用药制度在欧美国家的实践已有年头,众多影视作品也都曾经纪录过类似的故事,如《达拉斯买家俱乐部》等。同情用药制度关注的对象虽然为个体或者少数群体,但其蕴含的人文关怀容易得到社会的认同和支持。


FDA对同情用药进行了四方面的限制

1.立即威胁生命疾病或严重疾病没有其余方法可供选择

2.有足够证据表明该药物是安全的,初步临床证据证明该药物有效性

3.收益高于风险

4.对临床试验无影响


近年来,FDA平均每年收到上千份同情用药申请,批准率约99%,但其中约11%的申请为修改后批准的,修改问题主要涵盖试验药物剂量、患者的安全监测等方面。2016年申请开始超过1000份。该结果也印证了不断完善同情用药法规、提升申请效率的系列举措,极大地促进了同情用药、尤其是单个患者同情用药的发展。


目前同情用药计划也在香港实行,让不少肿瘤患者受惠。